В России сделан значительный прорыв в лечении спинальной мышечной атрофии (СМА), начиная с полноценного применения нового отечественного препарата. Актуальные испытания подтвердили его высокую эффективность, причем он значительно доступнее, чем зарубежные аналоги.
Корреспондент Кристина Морозова освещает эту тему более подробно. СМА — это редкое и быстро прогрессирующее заболевание, которое вызывает мышечную слабость и паралич.
Родители шестимесячного Мирона, которому был поставлен этот диагноз, столкнулись с необходимостью незамедлительных действий. Врачи внедрили новейший препарат, разработанный для лечения данной болезни.
«Сначала мы испытывали опасения, так как не было гарантии успешного результата. Но мы решили рискнуть», – рассказала мама Мирона, Анна Кудаева.
Препарат, получивший название
Данное событие имеет огромное значение для российской медицины. Ранее для лечения спинальной мышечной атрофии (СМА) использовались лишь три зарубежных препарата. Теперь российские ученые впервые в мире смогли воспроизвести один из них – «Спинразу», над созданием которого они работали более четырех лет.
Российский аналог, получивший название «Лантесенс», использует то же действующее вещество – нусинерсен. По словам Дмитрия Кудлая, вице-президента по внедрению новых медицинских технологий АО «Генериум» и члена-корреспондента РАН, они тщательно консультировались со специалистами, что позволило им выбрать правильные молекулы для достижения необходимого эффекта.
СМА представляет собой генетический дефект, затрагивающий нервно-мышечную систему, и лечение необходимо начинать как можно раньше, чтобы избежать серьезных последствий, включая инвалидность и смерть.
Лечение СМА считается одним из самых дорогих в мире: стоимость одного укола зарубежной «Спинрасы» превышает 5 миллионов рублей и требует регулярного введения каждые 4 месяца. Еще более впечатляющая цена на препарат «Золгенсма», достигающая 160 миллионов рублей, что связано с его однократной генной терапией через внутривенное введение.
Однако отечественный «Лантесенс» имеет стоимость, на 25% ниже, что позволит большему числу пациентов получить необходимую помощь. По мнению Павла Хорошева, врача-невролога, это не только спасет жизни пациентов, но и даст возможность применять разработанную технологию для лечения множества других генетических заболеваний.
На 2023 год в России насчитывается 1380 пациентов с СМА, из которых 70% составляют дети, и их обеспечивают дорогостоящими лекарствами государственные организации и фонды. С переходом на отечественный дженерик с 2025 года, медицинская помощь станет более доступной.
