Американские ученые из Пенсильванского университета совершили значительный прорыв в области генной медицины, разработав безопасный метод доставки терапевтической ДНК в клетки с помощью липидных наночастиц (ЛНЧ). Эта новейшая технология имеет потенциал изменить подход к лечению таких заболеваний, как диабет, рак и сердечно-сосудистые заболевания. Результаты исследования были опубликованы в авторитетном научном журнале «Nature Biotechnology».
Прежние попытки доставки ДНК в клетки часто сопровождались летальными иммунными реакциями, однако новая система включает нитроолеиновую кислоту (НОА), которая значительно подавляет воспалительные процессы. В рамках экспериментов на мышах была достигнута 100% выживаемость, что является значительным достижением в данной области.
Одним из ключевых преимуществ данного метода является то, что ДНК остается активной на протяжении полугода, что критически важно для лечения хронических заболеваний, в отличие от мРНК, которая быстро разрушается. Также стоит отметить, что данный подход позволяет более точно доставлять генетические инструкции в конкретные клетки, что, в свою очередь, минимизирует вероятность побочных эффектов.
Липидные наночастицы действуют как «контейнеры» для терапевтической ДНК, схожими с теми, которые использовались в мРНК-вакцинах против COVID-19. НОА блокирует путь STING, который ранее вызывал опасные иммунные реакции при обнаружении чужого генетического материала, что позволяет клеткам производить целевые белки, способствующие борьбе с болезнями.
Это открытие стало ответом на проблему, которая оставалась актуальной и сложной в течение более 20 лет – обеспечение безопасности внедрения чуждой ДНК у пациентов. Ученые планируют продолжить испытания на других тканях и моделях заболеваний, и если метод подтвердит свою эффективность, он откроет новые горизонты в области долгосрочной генной терапии, минимизируя риски, связанные с использованием вирусных векторов или частыми инъекциями.
