Генетические технологии в медицине настоящий и будущий

Среди терапевтических подходов есть методы с редактированием генома, например при бета-талассемии, подчеркнула кандидат медицинских наук заместитель директора по науке МНОИ МГУ имени М.В. ЛомоносоваСИРИУС 26 ноября /ТАСС/. Генетические технологии уже нашли широкое применение в диагностике и терапии, превратившись из будущих в технологии настоящего, сказала кандидат медицинских наук заместитель директора по науке МНОИ МГУ имени М.В. Ломоносова, ведущий научный сотрудник НМИЦ эндокринологии Минздрава России, член президиума Российской ассоциации содействия науке РФ Мария Воронцова."Генетические технологии развиваются стремительно, буквально семимильными шагами, и уже стали технологиями сегодняшнего дня. Прежде всего, они находят применение в диагностике, лечении и терапии. Почему генетические технологии так привлекательны? Во-первых, потому что их стоимость снижается. Среди терапевтических подходов есть методы с редактированием генома, например при бета-талассемии (наследственное заболевание крови - прим. ТАСС), где применяются по-настоящему творческие и креативные решения", - сказал она в ходе сессии "Открывая будущее: генные и клеточные технологии в биомедицине" Конгресса молодых ученых 2025.В свою очередь директор Медико-генетического научного центра имени академика Н.П. Бочкова, главный внештатный специалист по медицинской генетике Минздрава Сергей Куцев отметил, что все, что ученые получают в результате полногеномных исследований, в дальнейшем становится основой для разработки генной терапии.

Прогресс в применении генных технологий для социально значимых, частых заболеваний тоже возможен. Но объективная картина такова, что во всем, что касается моногенных заболеваний, мы одновременно видим и серьезный прогресс, и серьезные проблемы. По сути, это уже потоковый метод, который позволяет изучать не только причину моногенного заболевания, но и механизмы его развития, причем эти механизмы могут существенно различаться.

Есть две группы самых тяжелых заболеваний - онкологические и генетические. Поэтому использование генно-терапевтических подходов в значительной степени оправдано. Конечно, необходимы исследования, касающиеся безопасности, хотя бы на минимально допустимом уровне. Потому что для орфанных пациентов подобрать достаточно большую выборку, то есть статистически доказать эффективность, практически невозможно. Статины опробованы на миллионах, а наши препараты - на единицах пациентов", - сказал он.

Куцев также отметил, что развитие ИИ приведет к тому, что полногеномные данные будут "на руках" у каждого.

Генеральный директор Федерального центра мозга и нейротехнологий ФМБА России Всеволод Белоусов отметил, что в системе ФМБА практикуется платформенный подход к созданию препаратов, в том числе генных, что очень сильно ускоряет их разработку и внедрение и рассказал об успехах в области термогенетики.

"У нас уже завершены исследования на мышах, которые показывают, что мы можем управлять активностью мозга мышей с помощью человеческого терморецептора", - сообщил он.

Заведующая лабораторией репарации и регенерации тканей Центра регенеративной медицины МНОИ МГУ им. М.В. Ломоносова Анастасия Ефименко сообщила об успехах в бесклеточных технологиях.

"Мы разработали линейку препаратов на основе бесклеточной терапии и в прошлом году первый препарат для лечения мужского бесплодия получил разрешения для клинических испытаний", - сказала она.

Завершая сессию Мария Воронцова пожелала молодым ученым "верить в себя, в свои силы и в то, что даже самое маленькое, что вам кажется не очень значимым, все равно важно для вас, ваших близких и всего мира".